La neuromielite ottica è la prima malattia autoimmune infiammatoria demielinizzante del sistema nervoso centrale per la quale è stato identificato uno specifico bersaglio antigenico; l’autoanticorpo NMO-IgG riconosce in modo specifico l’acquaporina 4.
Recenti osservazioni suggeriscono che NMO-IgG potrebbe avere un ruolo patogenico.

Dal momento che la disabilità è correlata in modo incrementale con gli attacchi, la prevenzione di un attacco con terapia immunosoppressiva potrebbe essere la base della prevenzione della disabilità.

Ricercatori della Mayo Clinic a Rochester negli Stati Uniti, hanno valutato l’efficacia e la sicurezza della terapia con Micofenolato Mofetile ( CellCept ) nei disturbi dello spettro della neuromielite ottica in una serie di casi retrospettivi con follow-up telefonico prospettico.

Sono stati coinvolti nello studio 24 pazienti con disturbi dello spettro della neuromielite ottica ( 7 mai trattati in precedenza ) che sono stati sottoposti a trattamento con Micofenolato Mofetile alla dose mediana di 2.000 mg al giorno.

Le principali misure di esito erano i tassi annualizzati di recidiva e la disabilità, valutata alla scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ).

A un follow-up mediano di 28 mesi, il 79% dei pazienti era ancora in trattamento.
La durata mediana della terapia è stata di 27 mesi.

Il tasso mediano annualizzato di recidiva post-trattamento è risultato più basso di quello pre-trattamento ( 0.09 e 1.3; P<0.001 ).

La disabilità si è stabilizzata o è diminuita nel 91% dei pazienti.

Un paziente è morto per la malattia durante il periodo osservazionale e 6 pazienti ( 25% ) hanno presentato eventi avversi nel corso del trattamento con Micofenolato.

In conclusione, il trattamento con Micofenolato Mofetile è associato a una riduzione della frequenza di recidiva e a disabilità stabile o ridotta nei pazienti con disturbi dello spettro della neuromielite ottica. ( Xagena_2009 )

Jacob A et al, Arch Neurol 2009; 66: 1128-1133

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